美国授予LentiBOOST提高慢病毒基因疗法效果的使用许可

SIRION Biotech已与美国过敏和传染病研究所(NIAID)进入一项许可协议的签订,该研究所是美国国立卫生研究院(NIH)主要的临床研究机构之一。根据该协议,NIAID已获得SIRION的LentiBOOST技术的使用许可,以提高其造血干细胞基因治疗计划的临床疗效。

SIRION Biotech成立于2005年,旨在领导下一代病毒载体技术,用于基因和细胞治疗以及疫苗开发。现在,SIRION提供了一个基于慢病毒、腺病毒和腺相关病毒全面的病毒载体技术平台,加速了基因治疗研究和药物开发。SIRION正成为这一增长领域的首选合作伙伴。LentiBOOST 已用于从早期临床阶段I/II到晚期临床阶段III的多个临床试验,并证明在改善治疗载体的转导方面取得了临床成功。

X连锁严重联合免疫缺陷症(SCID-X1)是由ILR2G基因突变引起的遗传性疾病。这种突变会导致T细胞,B细胞和自然杀伤(NK)细胞的yan重丧失,从而yan重影响患病儿童的免疫系统。患有这种yan重免疫缺陷的婴儿在婴儿期需要造血干细胞移植用于生命的挽救。在不进行化学疗法的情况下进行移植时,多数情况下仅可实现部分免疫重建,患儿继续存在zhong大的慢性医学疾病问题,并且需要每月注射补充免疫球蛋白进行zhong生治疗。

直到2016年,还没有任何治疗方法可以改善患有SCID-X1的大龄儿童和年轻人的部分功能性免疫系统以及相关的医疗问题。在NIH的一项临床研究中,一小群SCID-X1的大龄儿童和成年患者获得了显zhu的临床疗效,包括经过慢病毒载体基因疗法治疗用于表达健康的ILR2G时产生了自己的免疫球蛋白。这项正在进行的研究由NIAID临床免疫学和微生物学实验室遗传免疫治疗科的Suk See De Ravin博士和Harry L Malech博士领衔开展。

为了进一步增强该患者组的临床反应,SIRION将其LentiBOOST技术授权给NIAID,NIAID因此有权将该技术用于其SCID-X1临床试验和其他基因疗法(例如多个干细胞和T细胞项目)的早期临床开发。通过使用LentiBOOST技术,NIAID研究人员的明确目标是进一步改善接受该基因治疗法的SCID-X1患者的持久临床反应。实现这一目标的关jian因素是,将治疗基因整合到用于移植的CD34 +细胞中的基因组拷贝数目始终保持良好的目标水平。

NIAID研究人员发现,当他们将LentiBOOST技术纳入其标准的良好生产规范(GMP)转导生产过程中时,他们可以稳定地将转导效率提高多倍,在近期四个使用新的转导方法生产的细胞治疗过的患者中,每个细胞基因组整合的治疗基因可达1.5至3个拷贝。就实现持续提高治疗基因表达水平而言,这些早期结果意味着有前景。

SIRION的首席执行官 Christian Thirion 博士表示:“基因疗法正处于十字路口。病毒载体传递治疗基因是当今基因和细胞治疗方法中的关jian部分。我们的贡献是优化病毒载体基因传递,从而在治疗的患者中实现了不错的转导效率和长期基因表达。”

“此外,使用LentiBOOST等转导增强剂有助于减少细胞产品生产所需的慢病毒载体的数量,从而降低了制造成本。我们荣幸与NIH的Malech博士和De Ravin博士合作,改善此项对于SCID-X1患者有前景的治疗方案。”

SIRION业务开发和商业许可副总裁 Sabine Ott 博士说:“ SIRION为研究机构和医院开发了定制的许可模型,如果临床试验被证明为由非营利机构来源的资金提供资助,SIRION将提供免授权许可费使用LentiBOOST技术的权利,并优先提供用于临床试验的GMP等级材料。”

“ LentiBOOST目前已在美国和欧洲进行至III期的多项临床试验,并且已被证明是安全和临床有效的。”